Ölümcül Hastalığın İlacı 3,2 Milyon Dolar. Aileler, SGK’nın Ödemesini Talep Ediyor

Oğlu ölümcül Duchenne Duchenne muscular dystrophy (DMD) hastası olan bir baba olan Celal Tüntaş, tüm DMD savaşçısı çocukların kurtulması için, bu hastalığa umut olan yeni FDA onaylı tek kullanımlık gen terapi ilacının ülkemizde karşılanması talebiyle Change.org platformunda kampanya başlattı.

Duchenne Duchenne muscular dystrophy (DMD), genetik geçişli ve ölümcül bir kas hastalığı. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) geçtiğimiz yıl DMD hastalığının tedavisi için Delandistrogene moxeparvovec etken maddeli ilacın kullanımını onayladı. Tek kullanımlık olan ilacın değeri 3,2 milyon dolar. 15 yaşındaki oğlu DMD hastası olan bir baba olan Celal Tüntaş ilacın ülkemizde SGK tarafından karşılanması için Change.org platformunda bir kampanya başlattı.

25 yaşından önce hayatlarını kaybediyorlar

Tüntaş kampanyada kasların güçlerini yavaş yavaş kaybettikleri bu hastalığın ilerleyişini ve yaşananları birinci ağızdan kaleme alıyor. Kaslardaki zayıflamanın önce iskelet sisteminde, ve günlük hareketlerde, sonrasında kalp ve solunumda yaşattıklarını anlatıyor. “Ülkemizde 5 bin çocuk bu hastalıkla mücadele etmekte ve kısa yaşantıları boyunca düzenli fizyoterapi ilaç desteği almak zorunda kaldıkları gibi  ileri evrede birçok hayati önem taşıyan medikal cihazları kullanmaları gerekir. Daha da vahimi 25’li yaşını gören pek az DMD’li çocuk vardır.“ cümleleriyle durumun ciddiyetine dikkat çekiyor.

Aileler dilenci durumuna düşmesin

Aynı zamanda DMD Türkiye Derneği kurucu üyesi olan Celal Tüntaş, FDA yeni gen ilacının hastalığın seyrini büyük ölçüde değiştirebildiğini anlatıyor.  Bu ilaçla birlikte tüm DMD’li çocukların umutlarının yeşerdiğini ancak çok pahalı olması nedeniyle ailelerin dilenci durumuna düşmemesi için bu ilacın devlet tarafından desteklenmesini talep ediyor. Tüntaş, bugüne dek dernek olarak Sağlık Bakanlığı’yla görüşmeler gerçekleştirdiklerini ancak bir sonuç alamadıklarını da sözlerine ekliyor.

Kampanyayı imzalayanlar da bu ilaçların onlar için önemine dikkat çekiyor. Ayşe Gizem Altunkanlar “Ben de bir DMD annesiyim. Oğlum yaşıtları gibi koşsun, oynasın, nefes alsın istiyorum!” diyerek bu talebi destekliyor.

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalığı hakkında

Duchenne musküler distrofi (DMD) genetik geçişli bir kas erime hastalığı. Çocuklarda 3 ila 5 yaşları arasında ortaya çıkıyor ve ilerleyici bir kas erimesine neden oluyor. DMD kas hastalığında distrofin geninde bulunan bir mutasyon sonucu, kasların bütünlüğünü sağlayan distrofin proteini sentezlenemez ve proteinin yokluğunda kaslar bütünlüğünü koruyamaz. Kaybedilen kasların yerini yağ dokusu almaya başlar. Kas zayıflığı, ilerleyen zamanlarda yayılarak bacaklarla, kolları ve vücudu da etkiler, tüm iskelet kasları bozulmaya başlar ve sonucunda kalp ya da solunum yetmezliğine neden olur.

Sağlık Bakanlığı’nın Nadir Hastalıklara Yaklaşımı

Nadir hastalıklar toplumda 2000’de birden az sıklıkla görülen hastalıkları ifade etmektedir ve 8.000’den fazla hastalık bu grupta yer almaktadır. Sağlık Bakanlığı 2023-2027 Nadir Hastalıklar Sağlık Strateji Belgesi ve Eylem Planı kapsamında farkındalıktan hasta yakınlarının desteklenmesine, nadir hastalıkların taraması ve tanısından tedavisine ve araştırma geliştirme çalışmaları yer vermektedir. Planda, ülkemizde de yaklaşık 5-6,4 milyon kişinin nadir hastalıklardan etkilendiği tahmin edildiği, çoğunluğu genetik kökenli olan bu hastalıklarda tanıların zor olması, bu hastalıklar için tedavi seçeneklerinin ve tedaviye erişimin kısıtlılığı gibi nedenlerle yüksek ölüm ve sakatlık oranları gözlendiği belirtilmektedir.